Der Zweck dieser klinischen Forschungsstudie besteht darin, mehr über die Anwendung des in der Erprobung befindlichen Prüfmedikaments Volixibat zur Behandlung von Pruritus (Juckreiz) in Verbindung mit PBC zu erfahren. Volixibat ist eine experimentelle Behandlung, was bedeutet, dass es bisher weder von der US-amerikanischen Food and Drug Administration noch einer anderen Aufsichtsbehörde auf der Welt zugelassen wurde. Volixibat ist ein Medikament, das entwickelt wurde, um den Spiegel der zirkulierenden Gallensäure zu senken, die bei Patientinnen und Patienten mit PBC zu Juckreiz führen kann. Zum Zeitpunkt der Bereitstellung dieses Dokuments gibt es keine anderen Medikamente, die bei Patientinnen und Patienten mit PBC zur Behandlung von Juckreiz zugelassen sind.
Ziel der Studie
Der Zweck dieser klinischen Forschungsstudie besteht darin, mehr über die Anwendung des in der Erprobung befindlichen Prüfmedikaments Volixibat zur Behandlung von Pruritus (Juckreiz) in Verbindung mit PBC zu erfahren.
Wer kann teilnehmen?
Potentielle Teilnehmende mit PBC und damit verbundenem Juckreiz.
Ablauf
Die Teilnahme an dieser Studie dauert für Sie vom Beginn des Voruntersuchungsabschnitts bis zum Ende des Studienbehandlungsabschnitts etwa 32 Wochen (8 Monate). Nach Abschluss des Studienbehandlungsabschnitts werden alle geeigneten Teilnehmenden, die sich für eine Fortsetzung entscheiden, für mindestens 2 Jahre an der «Langzeitverlängerung» teilnehmen. Wir werden Sie während der ersten 44 Wochen (11 Monate) etwa alle 2 bis 8 Wochen und dann für den Rest der Studie alle 12 Wochen (3 Monate) für Studienbesuche einladen. Je nach Termin und den durchzuführenden Untersuchungen kann ein Termin etwa 1 bis 3 Stunden in Anspruch nehmen.
Entschädigung
Reisekostenerstattung
Original Studienname
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei der Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis
BASEC-Nummer
2025-00289
Finanzielle Unterstützung durch
Mirum Pharmaceuticals, Inc.